INFORM SMA (FR) — INFORM RARE

Essai clinique national en cours

Nous recrutons actuellement des participants pour un essai clinique contrôlé randomisé évaluant l’efficacité d’un jeu vidéo actif spécifiquement conçu pour promouvoir l’activité physique des enfants et adolescents atteints. d’amyotrphie spinale.

Les plateformes interactives informatisées, telles que les jeux vidéos actifs, offrent des opportunités stimulantes pour la réadaptation à domicile. En collaboration avec des jeunes atteints d’amyotrophie spinale, des parents/soignants, des physiothérapeutes, des médecins et des scientifiques de chez F. Hoffmann-La Roche Ltd, nous avons co-développé un jeu vidéo actif ciblant les mouvements des membres supérieurs et du tronc pour les enfants et adolescents atteints de maladies neuromusculaires. Le jeu vidéo utilise la caméra Kinect Azure de Microsoft pour capturer les mouvements du corps et évaluer la progression. Nous menons actuellement une étude clinique pour évaluer l’impact d’une intervention à domicile d’une durée de 8 semaines, comparativement aux soins habituels, sur la performance dans les activités de la vie quotidienne chez les enfants et adolescents atteints d’amyotrophie spinale.

Où se déroule l’étude ?

L’essai a lieu dans cinq centres de recherche à travers le Canada : IWK à Halifax, Alberta Children's Hospital à Calgary, le Centre de réadaptation Marie-Enfant à Montréal, SickKids à Toronto et BC Children's Hospital à Vancouver.

Cette vidéo vous en dit plus sur le projet de recherche :

En quoi consiste l’étude ?

Lors de cet essai clinique, vous allez devoir porter le Syde, un moniteur d’activité portatif. Le vidéo suivant en dit plus sur le Syde :

Cet essai clinique bénéficie d’une subvention de recherche pour les essais cliniques de l’Institut de Recherche en Santé du Canada (IRSC). Les détails de l’étude (NCT06396325) sont disponibles ici : https://clinicaltrials.gov/study/NCT06396325

Intéressé. e à participer ? Contactez Ariane, notre gestionnaire de projet à : ariane.belzile@muhc.mcgill.ca

Optimisation du Registre canadien de l’amyotrophie spinale pour cet essai :

Afin d’optimiser le Registre canadien de l’amyotrophie spinale en vue de la préparation aux essais cliniques, nous avons renforcé notre structure de gouvernance et notre gestion de données en tirant parti de la plateforme LASSO, avec le soutien de développeurs et gestionnaires de données expérimentés. LASSO est une plateforme web de gestion de données de recherche conçue pour stocker, interconnecter, organiser, visualiser et partager différents types de données de recherche. Elle est particulièrement adaptée à la gestion de grands ensemble de données multimodales et multisites, collectées sur une longue période dans le cadre d’une étude longitudinale.

Nous travaillons actuellement à harmoniser les données collectées dans le Registre canadien de l’amyotrophie spinale afin d’assurer leur alignement avec d’autres registres d’amyotrophie spinale à l’international.

Développement d’un ensemble de résultats clés (Core Outcome Set)

L’équipe de recherche d’INFORM SMA, en collaboration avec des experts nationaux (patients, proches aidants, associations de patients, professionnels de la santé, conseillers en politiques, représentants des organismes payeurs et de l’industrie), s’appuie sur le jeu de données clés de TREAT-NMD SMA pour déterminer les meilleures façons de mesurer les indicateurs inclus dans le jeu de données principales. Les résultats de ce processus permettront de finaliser les recommandations sur les outils d’évaluations et leurs définitions pour les enfants et adolescents atteints d’amyotrophie spinale, selon leur âge et leur niveau d’habilités. Ces éléments seront intégrés dans le Registre canadien de l’amyotrophie spinale. Nous avons mené deux sondages selon la méthodologie Delphi et un atelier virtuel de consensus pour y arriver. Les résultats seront publiés sous peu.

Développement du jeu vidéo actif

Pour orienter la conception du jeu vidéo actif, nous avons mené des sondages en ligne et des entrevues semi-dirigées auprès de groupes de patients et de physiothérapeutes afin d’identifier les besoins, les préférences et les obstacles à la mise en œuvre. La phase de développement a reposé sur un processus itératif au cours duquel les physiothérapeutes ont fourni des rétroactions afin de s’assurer que les exercices soient transformés en mouvements intuitifs à travers le jeu et réalisés de manière sécuritaire. Des partenaires jeunesse ayant de l’expérience avec une maladie rare ont également été consultés pour s’assurer que, au-delà des aspects liés à l’exercice et aux besoins de personnalisation, les éléments du jeu favorisent une expérience ludique agréable et engageante.

Développement de l’essai clinique

Nous avons mené une étude de faisabilité de ce jeu vidéo actif sur deux sites canadiens (Montréal et Vancouver). L’objectif principal était d’évaluer l’utilisabilité et l’acceptabilité du jeu vidéo actif chez des jeunes atteints d’amyotrophie spinale ainsi que chez des pairs neurotypiques. Les résultats ont été publiés en 2025 dans le journal Muscle and Nerve.

L’essai utilise le Registre canadien de l’amyotrophie spinale optimisé pour soutenir le recrutement et la collecte de données. Nous espérons que cette approche, fondée sur un registre, permettra de surmonter les contraintes souvent associées aux essais randomisés menés auprès de petites populations de patients, qui expliquent la rareté relative des essais randomisés dans les maladies pédiatriques rares, y compris l’amyotrophie spinale.