Notre vision
Améliorer la santé des enfants atteints de maladies génétiques rares en générant des données concrètes, afin de soutenir la prise de décisions sur des thérapies nouvelles et existantes.
Vers une amélioration des résultats des patients et du système de santé pour les enfants atteints d’une maladie rare
INFORMER RARE est une initiative menée en collaboration par des patients et leurs familles, des fournisseurs de soins, des décideurs, des méthodologistes et des éthiciens. Notre objectif est d’unir nos efforts pour évaluer les thérapies nouvelles et existantes, et de soumettre des recommandations visant à améliorer les soins que reçoivent les enfants atteints de maladies génétiques rares.
Les activités de recherche d’INFORMER RARE tireront parti des registres des patients et d’autres études établies par le Canadian Neuromuscular Disease Registry (Registre canadien des maladies neuromusculaires) (CNDR) et le Réseau canadien de recherche sur les maladies métaboliques héréditaires (RCRMMH), afin de générer les données probantes nécessaires pour améliorer les soins cliniques, les résultats et la politique de santé pour les enfants atteints de maladies rares.
Partenariat et engagement de la part des patients
Les patients et les membres de leurs familles sont des partenaires à part entière, qui participent à cette initiative à titre de co-chercheurs et conseillers en ce qui a trait à la conception de notre recherche. Ils sont activement impliqués dans les décisions fondamentales telles que :
la sélection et la finalisation des questions et des priorités de recherche
l’élaboration des stratégies pour le consentement et le partage des données
la sélection des résultats des essais cliniques.
